天天新动态：天价药进医保全国首个受益家庭的这一年：两个患SMA的儿子都用上了药

从坐不稳到站得住，佳树用了一年的时间。

因患有脊髓性肌萎缩症(简称SMA)，佳树和全国3万例病患一样，无法独坐、行走，甚至是进食。直到2021年12月，SMA靶向药诺西那生钠从70万元一针降至3.3万元一针并纳入医保，让包括佳树在内的众多SMA患者看到了希望。2022年1月1日，新药价正式执行，佳树完成了首针注射，成为“天价”救命药纳入医保后全国首例受益者。

(资料图)

随着首年6针治疗全部结束，佳树的身体慢慢发生转变。“从各项指标来看，佳树的肌力有了明显提升，但距离正常水平仍有较大差距。”枣庄市妇幼保健院康复科主治医生王善庆说。未来，佳树还需每年注射3针，并继续进行康复训练。

这一年，社会各界汇聚的暖流，推着一家人前行。在当地部门的持续帮扶下，孩子和家都有了“站立”的力量。一年过去，院子里的泥土地里又萌发了新芽，李秀花相信，她的佳树也终有一天能长成参天大树。

小树长成大树

12月3日，佳树5岁生日。这天早上6点，李秀花就在厨房里忙碌起来，她精心烹制了六道佳肴，还包了佳树爱吃的水饺。

住了18年的平房，水泥墙刷上了白漆，第一次被气球装点起来。和同龄人一样对生日的“执念”，让饭桌上的佳树“手舞足蹈”，比往常看起来更加开心。

生日蛋糕的样子是一棵大树，树根粗壮，枝繁叶茂，奶油挤出的祝福写着“生日快乐，茁壮成长。”佳树戴上生日帽，吹蜡烛、许愿，他说自己想跑、想上学，想长成蛋糕里那样的大树，在欢笑声中，奶奶突然红了眼。

“既高兴，又愧疚。”李秀花形容那天一家人的心情。高兴是看到了孩子在接受治疗后，身体一点一点恢复；愧疚是因为这是一家人第一次让孩子感受到生日的“隆重感”。

李秀花的大儿子李国亮和小儿子李佳树均是SMA患儿，和众多患者一样，严重的肌肉萎缩、无力，导致他们连普通的站立、爬行都难以实现，身体机能的逐渐倒退，随时可能出现呼吸、吞咽障碍，危及生命。

罕见病的治疗难题，集中体现在高昂的医疗费用和紧缺的患者家庭收入之间。2019年2月，全球首个治疗SMA的特效药“诺西那生钠注射液”在我国成功上市。李秀花一家靠着丈夫在外劳力赚取收入，但面对70万元一针的价格，仍然像“看星星”。直到2021年12月3日，国家医保局宣布，“诺西那生钠注射液”被纳入国家医保目录，70万一针的“天价药”降至3.3万元一针，一家人的生活似乎出现了转机，这一天，恰巧是佳树4岁的生日。

2022年1月1日，新版药品目录执行首日，佳树顺利完成SMA靶向药医保全国首针注射。往后的一年时间，“最好的生日礼物”也为这个家带来了翻天覆地的变化。

此外，佳树的哥哥国亮也在今年接受了SMA靶向药诺西那生钠注射。“不能放弃任何一个孩子。”枣庄市市中区医保局副局长毛帅告诉记者，今年5月，区医保局得知中国初级卫生保健基金会正在为全国范围内有多名脊髓性肌萎缩症患儿的家庭进行救助的消息后，区医保局积极联系相关部门，第一时间帮助佳树的哥哥国亮申请到4针免费诺西那生钠注射液。6月2日，李国亮在济南顺利接受首针特效药治疗，截至目前已完成5针注射。

“治疗的这一年，佳树的耐力和控制力都有了非常大的提高，头能抬起来了，也能爬行，戴着护具可以站立2分钟。”李秀花说，佳树的哥哥国亮因为年龄稍大，注射之后没有那么快见效，但身体机能也有了非常大的进步，“感觉兄弟俩的身体都更有力气了，比以前有劲了。”

佳树长成“大树”，愿望正一步一步成真。

佳树站起来，家就站了起来

回顾这些年，生活的重量，让李秀花一家承受了太多。

丈夫起早贪黑，外出挣钱养家，李秀花则往返在平房和医院之间，始终围着国亮和佳树，过着两点一线的生活。李秀花要在半夜为国亮翻身，为一家人煮好面条，要帮助两个儿子穿衣服、上厕所、洗漱，还要陪孩子去枣庄市妇幼保健院做康复训练，日复一日，日日如此。

12月9日下午，在枣庄市妇幼保健院PICU病房，佳树接受了SMA靶向药诺西那生钠注射。这是他第一年治疗的最后一针注射。

枣庄市妇幼保健院康复科主治医生王善庆告诉新黄河记者，从李佳树身体情况的各项指标来看，第一年的治疗效果明显。“李佳树双下肢肌力有非常明显的提高，坐姿和单独站立的时间也更久了。”佳树下一步的治疗除了诺西那生钠注射治疗外，还需进行物理疗法以及中医康复等治疗措施，进一步提升上肢、下肢的灵活性和肌肉力量。

“有时候也会感觉太累了，想自己什么时候才能休息一下。尤其用药之前，再怎么训练，也只能延缓，孩子的肌肉萎缩还在持续，身体（能力）还在倒退，就是无助，心绞的感觉。”李秀花说，后来孩子打了针之后，看着他们一点一点好转，看着他们笑，就想再累再苦也是幸福的，作为妈妈这是她最开心的一年。

佳树心声与家的新生

2021年12月3日，佳树4岁生日当天，被称为“天价救命药”的SMA的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液，大幅降价后进入新版医保目录。脊髓性肌萎缩症治疗用药诺西那生钠在2019年进入中国市场时，每针价格近70万元。经过国家医保局“灵魂砍价”，价格降至每针3.3万元。

2021年12月31日下午，山东省枣庄市市中区宣传部相关负责人在“SMA靶向药医保首针注射情况新闻发布会”上表示，“罕见病人群需要得到更多的关注，每一个群体都不应被放弃。”在枣庄市市中区政府多部门的努力下，佳树成为诺西那生钠注射液纳入医保后全国首例受益者。

“纳入医保后，对我们家来说压力也很大。佳树站立用的一个设施就得上万块钱，还是街道帮我们从医院借来的，等佳树康复了再还回去。”一年来佳树的变化，让李秀花觉得像做梦一样。李秀花坦言，一年来，区里各部门的帮扶让孩子们治病看到了希望，原本高昂的治疗费用也有了着落，自从药纳入新版医保之后，治疗价格降了太多太多，得到政府的帮扶，孩子得到及时治疗，非常感谢政府。

枣庄市市中区民政局社会救助科科长王莉莎告诉记者，市中区民政部门为李佳树一家办理了城市低保，并为李佳树申请了重点困境儿童补助和残疾人补贴。在保障小佳树家庭生活的基础上，充分发挥社会救助牵头作用，整合了团委、残联、慈善等多方力量，对李佳树家庭开展了精准帮扶，今年先后为李佳树家庭送去临时救助金和慈善救助金共3.8万余元，并积极对接市中区残联，连续4年对李佳树给予每年1.5万元残疾儿童康复资金救助。除此之外，还给李佳树配置了轮椅、护理床以及一些康复辅助的器械，充分保障小佳树的康复需求，努力让李佳树的家庭前行有力量，生活有保障。

据了解，今年以来，李佳树共注射6针诺西那生钠，总费用在20万元左右。在枣庄市现行的医保政策下，经过“基本医保+大病保险+医疗救助”和枣惠保的多重报销，最终个人自付不到3万元，极大减轻了佳树一家的就医负担。

谈起社会各界的帮助以及两个孩子治疗后的改变，李秀花眼中泛泪，声音几度哽咽。一直以来，李秀花和丈夫不敢有丝毫松懈，“尽可能地给孩子们提供保障，把孩子推到最好的道路上。”

而李佳树也有着同龄孩子少有的坚强，每次去做康复训练，都是这个年仅5岁的孩子主动喊着妈妈出门。对年幼的佳树而言，能够像正常孩子一样上学就是最大的快乐。佳树生日当天许下两个愿望，“一是去幼儿园，二是成为一名医生。”

李秀花和丈夫听着佳树稚嫩的心声不禁红了眼眶，这个家庭在此刻也迎来了新生。来源：新黄河

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